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Utiliser le PB pour prédire et éviter les échecs de traitement dans les programmes PCMA : travaux inspirés par en-net

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Par Odei Obeng Amoako Adobea Gloria, Franck Alé, Paul Binns, Kevin Phelan, Jose Luis Álvarez Moran, Casie Tesfai et Mark Myatt

Odei Obeng Amoako Adobea Gloria est un doctorant de l'Unité d'Épidémiologie Clinique à l'école de Médecine, Faculté des Sciences de la Santé, Université de Makerere, Kampala, Ouganda.

Franck Alé est épidémiologiste au Département de Médecine Préventive et Santé Publique à l'Université Rey Juan Carlos, Madrid, Espagne.

Paul Binns est spécialiste de la prise en charge communautaire de la malnutrition aiguë à Brixton Health.

Kevin Phelan est conseiller en nutrition chez ALIMA.

Jose Luis Álvarez Moran est conseiller technique en nutrition à International Rescue Committee (IRC).

Casie Tesfai est conseillère technique senior en nutrition à IRC.

Mark Myatt est un consultant épidémiologiste à Brixton Health.

Lieu : International

Ce que nous savons : L'une des stratégies visant à améliorer l'efficacité et la rentabilité des programmes de traitement est de réserver les traitements les plus intensifs aux enfants souffrant de malnutrition aiguë les plus à risque.

Qu'apporte cet article : S'inspirant des questions posées sur en-net, les données des programmes thérapeutiques ambulatoires (PTA) issues de huit programmes de prise en charge communautaire de la malnutrition aiguë (PCMA) ont été regroupées et analysées pour déterminer la mesure du périmètre brachial (PB) à l'admission afin de prédire les échecs de traitement (n=5842). La sensibilité et la spécificité estimées pour chaque seuil de PB ont été tracées sous forme de courbe ROC (courbe de caractéristique de performance d’un test), et de l’aire sous la courbe ROC (AUC –  comparaison des performances diagnostiques de plusieurs tests) estimée à l’aide de la règle trapézoïdale. Le seuil de PB optimal pour la prédiction des échecs de traitement a été identifié à l'aide de la valeur maximale observée de l'index de Youden (mesure de la précision de la méthode de diagnostic). La valeur maximale observée de l'index de Youden était de 34,23% en utilisant un PB <109 mm, avec une sensibilité de 50,00% et une spécificité de 84,23%. En pratique, un seuil de PB utilisé avec d’autres facteurs prédictifs de risque (c’est-à-dire des signes cliniques et antécédents médicaux, test d’appétit et autres critères de triage figurant dans le « protocole d’action » d'un programme) pourrait être utile pour déterminer les parcours de soin à l’admission ou pendant le traitement.

Contexte

Le travail décrit ici vient en réponse à une discussion sur les forums de discussion en-net à propos du suivi et de l'interprétation du périmètre brachial (PB) lors de l'admission dans le cadre de programmes de prise en charge communautaire de la malnutrition aiguë (PCMA).1

Il y a eu des discussions sur la manière dont le PB à l'admission est interprété dans les évaluations de couverture SQUEAC qui utilisent une approche de distributions. Sur le forum, des experts CMAM et SQUEAC ont suggéré un certain nombre de seuils qui pourraient être utilisés pour prédire une bonne couverture (> 75% des admissions avec un PB ≥ 110 mm, par exemple), définir une admission tardive (admission avec un PB < 105 mm, par exemple), ou identifier des cas de malnutrition aiguë sévère (MAS) présentant un risque très élevé de mortalité pour une référence automatique vers des soins hospitaliers ou au triage (admission avec un PB < 100 mm, par exemple).

La discussion a ensuite porté sur la possibilité de définir un seuil de PB supplémentaire pour les mètre-rubans utilisés pour mesurer le PB, qui pourrait être utilisé pour sélectionner les enfants les plus susceptibles de faire l'objet d'une surveillance ou d'un traitement plus intensif (par exemple, les enfants doivent subir un examen clinique plus intensif à l'admission et un suivi lors de visites ultérieures ; un programme d'alimentation thérapeutique ambulatoire (PTA) hebdomadaire plutôt que bimensuel ou des soins hospitaliers). Cet article vise à résoudre ce problème précis.

Méthodes

Nous avons regroupé les données de PTA de huit programmes PCMA (voir le Tableau 1). Les données d'enfants ayant un PB ≥ 115 mm à l'admission ont été écartées. Les enfants décédés au cours du traitement ou étant sorti du programme parce qu'ils ne répondaient pas au traitement ou qui avaient été transférés dans un établissement de soins hospitaliers au cours de la phase de traitement ont été classés comme ayant un résultat négatif (échec de traitement). Les non-répondants ont aussi été exclus de la présente analyse car leurs résultats étaient incertains.

Tableau 1 : Caractéristiques des huit cohortes de patients

* Tous les critères d'admission incluaient les œdèmes bilatéraux et un âge compris entre 6 et 59 mois.

La mesure du PB est mesurée en mm. L'indice poids-taille P/T est mesuré en score z.

** Tous les critères de sortie incluaient la fonte des œdèmes / l’absence d'œdèmes.

*** Nombre de cas avec la PB < 115 mm à l'admission (à l'exclusion des non-réponses).

Les données issues des huit programmes ont été mises en commun. La performance du PB à l’admission pour prédire les échecs de traitement (décès, non-réponse ou transfert en soins hospitaliers) a été examinée en calculant la sensibilité et la spécificité du PB en dessous de seuils systématiquement variés afin de prédire les échecs de traitement. Les seuils de PB utilisés étaient compris entre le minimum et le maximum observés à l’admission, par incréments de 1 mm. La sensibilité et la spécificité estimées à chaque seuil ont été portées sous forme de courbe ROC, et l'aire sous la courbe de ROC (AUC) estimée à l'aide de la règle trapézoïdale. Une courbe ROC représente les performances d'un test diagnostic ou prédictif. La courbe ROC et l'estimation AUC qui lui est associée résument les performances d'un test diagnostic ou prédictif (voir Image 1). L'AUC correspond à la probabilité selon laquelle, pour deux personnes choisies au hasard, l'une avec un résultat négatif et l'autre sans résultat négatif, le test classera la personne ayant un résultat négatif avec une suspicion plus forte d'avoir un résultat négatif que celle sans résultat négatif. Par exemple, une AUC de 0,70 signifie que, sur deux personnes choisies au hasard, il y a 70 % de chances pour que la personne ayant un résultat négatif obtienne un niveau de suspicion d’avoir un résultat négatif plus élevé que la personne sans résultat négatif.

Graphique 1: Quelques caractéristiques d’une courbe ROC

en traduction - Version française bientôt disponible

Le seuil de PB optimal pour la prédiction de résultats négatifs (échec de traitement) a été identifié en utilisant la valeur maximale observée de l'index de Youden. L'index de Youden est une fonction alliant sensibilité et spécificité :

L'index de Youden est une unité de mesure communément utilisée pour déterminer l'efficacité d'un diagnostic. La valeur maximale de l’index de Youden se situe au seuil qui optimise la capacité d’un test à différencier les cas (résultats négatifs, par exemple) des non-cas (résultats positifs, par exemple). Cela se produit au point de la courbe ROC présentant une distance verticale maximale entre la diagonale (hasard) et un point de la courbe ROC (voir Graphique 1). L'index de Youden peut varier de zéro (le test est inutile) à 100 % (le test est parfait).

Toutes les analyses ont été réalisées en utilisant des scripts de langage R écrits à cette fin (version 3.5.2) et gérés grâce à l'utilisation du système de flux de travail scientifique R-Analytic-Flow (version 3.1.8).

Résultats

La courbe ROC pour la prédiction de résultats négatifs en utilisant le PB à l'admission, sur la base de l'ensemble des 5842 admissions avec un PB < 115 mm qui n'ont pas abandonné le traitement, est montrée à le Graphique 2. L'aire sous la courbe est AUC = 0,72. Ceci est nettement mieux que le hasard. La valeur maximale observée de l'index de Youden était = 34,23% à un PB < 109 mm avec une sensibilité de 50,00% et une spécificité de 84,23%. Les seuils de PB pour la valeur maximale de l'index de Youden des différents programmes étaient similaires entre eux.

Graphique 2 : Courbe ROC pour prévoir les échecs de traitement à l’aide du PB à l’admission, à partir des données de toutes les 5 842 admissions qui n'ont pas abandonné les huit programmes

La valeur numérique maximale observée de l'Index de Youden est marquée (voir le texte). La valeur maximale observée de l'index de Youden était de 34,23% en utilisant un PB <109 mm, avec une sensibilité de 50,00% et une spécificité de 84,23%. L'aire sous la courbe ROC (AUC) était de 0,72. La ligne en pointillés représente la ligne de hasard.

Discussion

Dans cette application, la sensibilité est la proportion de résultats négatifs correctement prédits comme résultats négatifs et la spécificité est la proportion de résultats positifs correctement prédits comme résultats positifs. L'utilisation d'un seuil  de PB très élevé permettrait de prédire tous les résultats négatifs (c’est-à-dire 100 % de sensibilité) mais produirait également de très nombreuses prédictions erronées (c’est-à-dire une faible spécificité). De bons résultats sont ceux qui présentent à la fois une sensibilité et une spécificité élevées. Il n'est pas toujours évident d'y parvenir. Il faut donc trouver un compromis entre sensibilité et spécificité. Pour des résultats relativement peu fréquents (échec du traitement dans les PTA, par exemple), on optera généralement pour une sensibilité modérée et une spécificité élevée. Cela évite que la charge de travail ne soit indûment dominée par un grand nombre de prédictions faussement positives. L'utilisation d’autres tests (voir Tableau 2) ainsi que la pratique d’un suivi systématique de la réponse au traitement constituent généralement un compromis sûr. Dans notre analyse, nous avons constaté que le PB, seul, ne prédit que des résultats de traitement négatifs avec une sensibilité modérée et une bonne spécificité.

Un index de Youden ≥ 50% est généralement requis pour un test de diagnostic indépendant. Nous n'y sommes pas parvenus au cours de notre analyse. Toutefois, ceci est acceptable si nous nous attendons à ce que le test soit utilisé avec d'autres tests (voir Tableau 2).

Tableau 2 : Exemple de liste de contrôle d'admission au PTA / règles de tri / protocole d'action*

* Ce tableau est présenté à titre d'illustration uniquement. Toujours utiliser les règles d’examen locales / les règles de tri / les protocoles d’action, qui sont généralement présentées dans les protocoles et directives nationales de la PCMA.

L'utilisation d'autres facteurs prédictifs actuellement utilisés dans les programmes d'alimentation thérapeutiques en même temps que le PB (c’est-à-dire les signes cliniques et antécédents médicaux, test d'appétit pour aliments prêts à l'emploi (ATPE) et autres critères de triage figurant dans le "protocole d'action" d'un programme) pourrait se révéler utile au moment de décider des parcours de soin à l'admission (voir Tableau 2). Par exemple, les enfants dont le PB < 110 mm à l'admission et qui sont malades au moment de l'admission ou qui ont des antécédents de maladie au cours des sept jours précédents peuvent faire l'objet d'un examen clinique approfondi et d'une consultation plus intensive à l'admission (voir Tableau 2). Il peut également être sans danger pour les enfants ayant un PB ≥ 110 mm, sans maladie à l'admission et sans antécédent de maladie récente, de suivre un PTA toutes les deux semaines, plutôt que toutes les semaines. Les programmes de suivi bimensuel peuvent utiliser un suivi hebdomadaire chez les enfants dont le PB <110 mm, et qui sont atteints d'une maladie à l'admission ou qui ont des antécédents d’une maladie récente au cours des premières semaines de traitement. Les programmes PCMA faisant appel à des agents de santé communautaires pour la prestation de services pourraient envoyer les enfants avec un PB < 110 mm ou atteints d’une maladie ou ayant des antécédents d’une maladie récente vers des centres de santé pour une évaluation plus approfondie. On pourrait accorder la priorité à un suivi plus rigoureux des absents et des non-répondants avec une PB <110 mm ou atteints d’une maladie lors de leur dernière visite. De telles adaptations devraient être testées par des recherches opérationnelles complémentaires avant d'être adoptées comme une pratique courante dans les PTA afin d'éviter des conséquences inattendues (telles qu'une augmentation ingérable de la charge de travail du personnel ou une augmentation des coûts d'accès aux soins pour les ménages bénéficiaires).

Des adaptations telles que celles qui sont décrites ci-dessus peuvent aider à réduire les échecs de traitement, mais leurs effets seront limités. La probabilité d’un échec de traitement diminue à mesure que le PB pris à l'admission augmente. Par conséquent les échecs de traitement peuvent être réduits par la détection précoce des cas et les comportements des patients cherchant à se faire soigner rapidement tout en pratiquant des stratégies telles que le dépistage régulier et fréquent à domicile avec le PB par les mères ou d'autres membres de la famille. Un meilleur respect par le bénéficiaire du protocole de traitement dans les PTA diminue également la probabilité d'un échec de traitement. Les échecs de traitement peuvent être réduit, par exemple, grâce à des mesures telles que la réduction du partage des ATPE au sein des ménages, la réduction de la vente de ces aliments et l’augmentation des taux de participation. Les programmes peuvent également avoir des manquements au respect des protocoles tels que les ruptures de stock d’ATPE et la prestation partielle de services. Ceux-ci augmentent également la probabilité des échecs de traitement. Le respect des protocoles et de la continuité des soins des programmes contribue également à réduire les échecs de traitement.

Des programmes de recherche et des projets pilotes ont démontré la faisabilité de dispenser différentes intensités de traitement aux enfants atteints de MAM (malnutrition aiguë modérée) et de MAS (malnutrition aiguë sévère) dans le cadre d’un seul programme d’alimentation thérapeutique. L’analyse présentée ici a utilisé les données d’un de ces programmes, mais les données sur les admissions utilisant le PB ≥ 115 mm ont été écartées. Nous l’avons effectuée afin de fournir une analyse qui tient compte du modèle de programme d’alimentation thérapeutique le plus répandu (c’est-à-dire, la prescription du PTA aux patients ayant le PB < 115 mm). Les résultats de l'analyse présentée ici peuvent toutefois être appliqués, sans être modifiés, aux programmes de traitement intégrés MAM / MAS. Ces types de programmes ont déjà des « critères de transition de traitement » dans lesquels (par exemple) un cas de MAM devenant un cas de MAS déclenche le passage à un traitement plus intensif et un cas de MAS devenant un cas de MAM déclenche un basculement vers un traitement moins intensif.

Limites

Cette étude comporte un certain nombre de limites. On ne sait rien de ce qui est arrivé aux patients non-répondants. Certains auraient pu être guéris mais ont renoncé avant la visite de « contrôle de guérison ». D'autres ont pu cessé de participer au programme en raison d'une absence de réponse au traitement. D'autres peuvent être décédés et leur absence est enregistrée comme un cas de non-réponse. Cela signifie que le nombre de décès et de non-répondants enregistrés pourrait être inférieur à celui qui a réellement eu lieu. Les transferts vers les soins hospitaliers peuvent également sous-représenter les échecs de traitement, car certains patients renvoyés aux soins hospitaliers peuvent avoir refusé le transfert et avoir poursuivi le traitement dans le cadre du PTA. Les critères de sortie de l’hôpital étaient variables. Pour les programmes utilisant un critère de sortie avec un PB ≥ 125 mm, il y aura probablement une différence de durée de séjour (durée du traitement) et un potentiel accru d'absentéisme – des non-réponses ou des non guéris – par rapport aux programmes utilisant (par exemple) un critère de sortie avec un PB ≥ 115 mm. L’exclusion que nous avons fait des non-réponses aura réduits les effets dus à ce problème. Le résultat selon lequel les seuils de PB utilisés pour indiquer la valeur maximale de l'Index de Youden de différents programmes étaient similaires les uns aux autres malgré l'utilisation de critères de sortie différents, indique que cela ne constituait pas un problème majeur.

Conclusion

Le PB à l'admission, utilisé avec d'autres éléments prédictifs, pourrait améliorer l'efficacité et la rentabilité des programmes PTA en réduisant le nombre d’échecs de traitement. Si nous pouvons utiliser le PB au moment de l'admission pour orienter les patients vers des options de traitement moins intensives et centrer ainsi l'attention et les ressources sur des personnes les plus à risque, les coûts du programme pourraient alors être réduits et la rentabilité améliorée. De meilleurs résultats de traitement et la réduction de la surpopulation sur les sites des programmes peuvent également conduire à une meilleure couverture du programme.

Une publication sur un forum de discussion en-net était le point de départ du travail décrit ici. En-net a été utile pour recruter des chercheurs collaborateurs et obtenir des données. Il pourrait être utile pour ENN de surveiller systématiquement en-net et d'identifier, d'encourager et de parrainer des recherches opérationnelles similaires, dont les résultats seraient publiés dans Field Exchange.

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Footnote

1www.en-net.org/question/3243.aspx

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Odei Obeng Amoako Adobea Gloria, Franck Alé, Paul Binns, Kevin Phelan, Jose Luis Álvarez Moran, Casie Tesfai et Mark Myatt (2020). Utiliser le PB pour prédire et éviter les échecs de traitement dans les programmes PCMA : travaux inspirés par en-net. Field Exchange 60 French, July 2019. www.ennonline.net/fex/60/utiliserlepb

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